DISEÑOS EXPERIMENTALES O DE INTERVENCIÓN

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DISEÑOS EXPERIMENTALES O DE INTERVENCIÓN

Angela María Segura Cardona angelasegura@epm.net.co Facultad Nacional de Salud Pública. Universidad de Antioquia Julio de 2003

Los diseños experimentales o de intervención tienen como propósito evaluar la eficacia de medidas preventivas o terapéuticas. Se caracterizan por ser el investigador quien interviene, asigna o modifica las variables de estudio. Como en los estudios de seguimiento los individuos son identificados con base a su exposición, pero a diferencia de estos, en los estudios experimentales es el investigador el que decide la exposición. El control que se tiene sobre el diseño facilita la interpretación de las asociaciones como causales. Otra de sus características es que la asignación de la intervención se hace al azar, con el fin de garantizar la comparabilidad de los grupos de estudio.

Los estudios observacionales pudieran ser una alternativa para evaluar la eficacia de las intervenciones, pero tienen la limitación de no poder garantizar que las personas que reciben la intervención sean comparables con quienes no la reciben, en la probabilidad de desarrollar el evento en estudio. Mientras que, los estudios experimentales sí tienen un diseño cuidadoso con un tamaño muestral suficiente, un proceso de aleatorización adecuado, una intervención y un seguimiento perfectamente controlados, lo que les permite proporcionar evidencias muy fuertes que servirán para emitir juicios sobre la existencia de relaciones causales entre variables.

En este diseño debe haber una intervención elegida por el investigador y debe medirse el efecto que esta intervención produce en los intervenidos cierto tiempo después (este tiempo puede oscilar entre unos segundos y muchos años, pero la intervención siempre precede a la evaluación de la respuesta) lo que lo convierte, por definición, en un estudio prospectivo. (Figura 1)

Utilidad de los diseños experimentales

• Sirven como prueba piloto de intervenciones antes de ser aplicadas en la población.

• Evalúan la capacidad de un tratamiento para mitigar síntomas, disminuir complicaciones o mejorar la supervivencia de las personas con un problema de salud específico.

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• Sirve como investigación evaluativa de distintos programas con el fin de orientar la toma de decisiones administrativas.

Principios básicos en un diseño experimental

• Asignación aleatoria de la intervención: el azar determina qué sujeto es asignado al grupo control y se le dará placebo, o qué sujeto hará parte del grupo experimental y recibirá la intervención. (Figura 1)

• Existencia de grupo control

• Idealmente “ciego” o enmascaramiento: el investigador, el paciente, y el analista desconocen el tipo de intervención suministrada.

Figura 1. Pasos a seguir en la selección de la población de un estudio de intervención

Los estudios experimentales pueden ser considerados como:

• Terapéuticos o de prevención secundaria, si se realizan con pacientes con una enfermedad determinada y determinan la capacidad de un agente o un procedimiento para disminuir síntomas, para prevenir la recurrencia o para reducir el riesgo de muerte por dicha enfermedad.

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ello, se realizan entre individuos sanos que están a riesgo de desarrollar una enfermedad.

Tipos de diseños experimentales

• Ensayo clínico controlado (randomized control trial): Es el estudio experimental más frecuente. Los sujetos son pacientes y evalúa uno o más tratamientos para una enfermedad o proceso. La validez de este estudio radica fundamentalmente en que el proceso aleatorio haga los grupos comparables en las variables más relevantes con relación al problema a estudiar.

• Ensayos de campo (field trial): Tratan con sujetos que aún no han adquirido la enfermedad o con aquellos que estén en riesgo de adquirirla y estudian factores preventivos de enfermedades como pueden ser la administración de vacunas o el seguimiento de dietas.

• Ensayos comunitarios (community intervention trial): Incluyen intervenciones sobre bases comunitarias amplias. Este tipo de diseños suelen ser cuasi-experimentales (existe manipulación pero no aleatorización), en los que una o varias comunidades recibirán la intervención, mientras que otras servirán como control.

Aleatorización

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el número de pacientes incluido en el ensayo, más probable es que haya diferencias entre los grupos.

• Aleatorización simple: consiste en que cada vez que un paciente entra en el ensayo se tira una moneda y se coloca en uno o en otro tratamiento dependiendo de que salga cara o cruz. En ensayos pequeños, este sistema de aleatorización simple puede ocasionar que haya un desequilibrio de cierta importancia en el tamaño de los dos grupos, lo que no sólo suscita dudas de la comparabilidad de los dos grupos sino que disminuye la eficiencia del estudio. Debido a esto, con frecuencia se realiza la aleatorización por bloques.

• Aleatorización por bloques: garantiza que en ningún momento del proceso de aleatorización el desequilibrio en el número de individuos en cada grupo sea grande y que en ciertos puntos de este proceso el número de sujetos en cada grupo será idéntico. Se aleatoriza el orden en que se asignan los tratamientos en cada bloque y se repite el proceso tantas veces como sea necesario.

• Aleatorización estratificada: se realiza para garantizar que los grupos de tratamiento no difieren con respecto a una o varias variables pronósticas de interés. Se forman estratos a partir de las características de interés, por ejemplo, sexo, edad, nivel de colesterol, etc. y después se realiza la aleatorización dentro de cada estrato por alguno de los dos métodos anteriores.

Enmascaramiento de la intervención

Con el fin de evitar sesgos de información, tanto por parte del observado como del observador, las intervenciones se asignan de manera “ciega” en la cual el paciente desconoce a qué grupo pertenece si al de tratamiento o al de control. La asignación ciega de la intervención puede darse en diferentes niveles:

• Ciego, cuando ni el paciente ni quien le administra el tratamiento sabe a qué grupo pertenece.

• Doble ciego, cuando además del desconocimiento del paciente y de quien administra el tratamiento, quien evalúa el efecto también desconoce el grupo al que pertenece el individuo.

• Triple ciego, cuando además del desconocimiento del paciente, de quien administra el tratamiento y de quien evalúa el efecto, quien analiza los datos también desconoce el grupo al que pertenece el individuo.

Consideraciones éticas

Los estudios experimentales presentan las siguientes restricciones básicas:

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• Las exposiciones deben ser igualmente aceptables según los conocimientos actuales en todos los grupos de estudio.

• Las personas incluidas en el estudio no deben ser privadas de las mejores medidas terapéuticas y preventivas.

• Las personas deben ser informadas de su participación en un experimento y de sus posibles consecuencias.

¿Qué ventajas tiene este diseño?

• Proporciona una mayor fuerza de la inferencia de causalidad, la cual se basa en la comparación de los desenlaces observados en individuos clasificados según la intervención que recibieron.

• Es el mejor diseño para controlar la influencia de variables de confusión. • Es idóneo para poner a prueba la eficacia de programas de tratamiento. • Pueden ser el único diseño posible para algunas preguntas a investigar. • A veces pueden dar una respuesta más rápida y más barata a la pregunta a

investigar que los estudios observacionales.

¿Qué desventajas tiene este diseño?

• Son a menudo costosos y requieren mucho tiempo.

• Muchas preguntas a investigar no son adecuadas para estos diseños, porque pueden haber barreras éticas o los desenlaces pueden ser demasiados raros.

• Las intervenciones estandarizadas pueden ser diferentes a la praxis corriente, reduciendo la capacidad de generalización.

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Links

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Figura 1. Pasos a seguir en la selección de la población de un  estudio de intervención

Figura 1.

Pasos a seguir en la selección de la población de un estudio de intervención p.2