Estudios experimentales

1)�Ensayo�clínico�aleatorizado

Se trata de un experimento o estudio en el que el investigador manipu- la uno o más factores de estudio (por ejemplo, deciden con qué trata- miento y pauta, y durante cuánto tiempo, recibirán el tratamiento los pacientes de cada grupo), para valorar posteriormente los efectos pro- ducidos (respuesta, resultado) basándose en un plan preestablecido.

El objetivo de este tipo de estudio es evaluar la eficacia de cualquier interven- ción, ya sea preventiva, curativa o rehabilitadora. Es el diseño que proporciona la evidencia de mejor calidad sobre la relación causal entre una intervención y el efecto observado (Hulley y Cummings, 1993).

En un ensayo clínico aleatorizado (ECA), se intenta demostrar que la interven- ción aplicada (fármaco, intervención quirúrgica, etc.) es la única causa de las posibles diferencias observadas en los resultados de cada grupo. El ECA más sencillo está formado por dos grupos. Los sujetos del grupo intervención de estudio reciben el tratamiento a evaluar, mientras que los del grupo control no son tratados o pueden recibir placebo u otro tratamiento. Se trata de un ensayo clínico en paralelo.

Grupos de un ECA

En los ECA se compara el efecto o impacto de dos o más intervenciones (pre- ventivas, terapéuticas, rehabilitadoras, etc.), administradas de forma aleatoria a los diferentes grupos de estudio. La aleatorización elimina las posibles rela- ciones espurias y asegura la comparabilidad. El principio de aleatorización ga- rantiza que la única causa por la cual el sujeto pertenece a un grupo es el azar. De esta forma, como promedio, se tiende a lograr que los grupos (intervención y control) tengan proporciones y distribuciones similares en relación con los factores pronósticos.

En general, cuando la enfermedad ya tiene un tratamiento eficaz, los sujetos asignados al grupo control recibirán este tratamiento. Si no existe una terapia bien establecida, recibirán un placebo (que servirá de patrón estándar de com- paración). El placebo también permite que la terapéutica administrada a cada grupo de estudio sea lo más parecida posible externamente.

La evaluación de los resultados se realiza a ciegas mediante técnicas de enmas- caramiento, las cuales pretenden evitar que las expectativas del paciente, del médico/investigador o del propio evaluador influyan sobre el resultado obser- vado. Las técnicas de enmascaramiento pueden ser el simple ciego (el paciente desconoce el grupo asignado), doble ciego (el paciente y el médico desconocen el grupo), triple ciego (todos desconocen el grupo).

El seguimiento del tratamiento en el ECA permite calcular la incidencia del desenlace en cada uno de los grupos y riesgos relativos (RR). Además, existen diferentes formas de expresar resultados de asociación entre el factor de estu- dio y la respuesta (medidas de efecto o asociación), ya sea mediante medidas relativas (RR, disminución relativa del riesgo) o en medidas absolutas (reduc- ción absoluta del riesgo o riesgo atribuible).

Ventajas y limitaciones de los ensayos clínicos aleatorizados

Ventajas Limitaciones

Proporcionan un mayor control del factor de

estudio. En muchas ocasiones no pueden utilizarse porrazones éticas, o porque los desenlaces son poco frecuentes.

La asignación aleatoria tiende a controlar los factores que pueden influir en el resultado, y de esta forma se aísla el efecto de la interven- ción.

Si se llevan a cabo en muestras muy seleccio- nadas, o las intervenciones son muy rígidas, se dificulta la generación de sus resultados. Proporcionan la mejor evidencia científica de

la relación causa-efecto. Habitualmente, solo se aborda la relación en-tre una intervención y su efecto. Estas limitaciones descritas, muy presentes en los estudios de evaluación dis- ponibles en telemedicina, han forzado a la búsqueda de diferentes diseños pa- ra llevar a cabo la evaluación de estas aplicaciones en un marco más realista y factible. Destaca la aproximación más pragmática de los ensayos clínicos ale- torizados, en los que los criterios de selección son poco estrictos (mayor capa- cidad para generalizar los resultados) y las intervenciones son lo más parecidas posibles a las condiciones reales. Otros diseños, como los estudios observacio- nales, pueden ser de inestimable valor (Krupinski y otros, 2006). Hersh (2006) recomienda tratar de obtener el máximo provecho a partir de las potenciali- dades que presenta el uso de la información disponible en las historias clínicas electrónicas para la explotación y obtención de información longitudinal con largos períodos de seguimiento.

2)�Estudios�cuasiexperimentales

La investigación cuasiexperimental es aquella en la que existe una in- tervención, una respuesta y una hipótesis para contrastar, pero no hay aleatorización de los sujetos a los grupos de tratamiento y control, o bien no existe grupo control propiamente dicho. Estos diseños también se conocen como estudios evaluativos o de intervención sin asignación aleatoria (Hulley y Cummings, 1993).

Este tipo de investigación comparte gran parte de las características de un ex- perimento, pero las comparaciones en la respuesta de los sujetos se realizan entre grupos no equivalentes, es decir, grupos que se pueden diferenciar en muchos aspectos además de la exposición. En el caso de que no haya grupo

control, no se podrá asegurar que los cambios aparecidos sean debidos a la propia intervención, o a otras intervenciones o factores no controlados que puedan influir en los resultados.

Los efectos inespecíficos (no derivados de la intervención) que pueden influir en los resultados obtenidos entre los grupos de comparación se describen en la siguiente tabla.

Efectos inespecíficos que pueden influir a los resultados

Efectos Respuestas

Efecto Hawthorne Respuesta inducida por el conocimiento de los participan-

tes de que se les está estudiando.

Efecto placebo Respuesta que se produce en una persona enferma (reduc-

ción de síntomas) que no se atribuye a la acción terapéuti- ca de un tratamiento

Regresión a la media La tendencia de los individuos que tienen un valor eleva-

do en una variable a obtener valores cercanos a la media cuando la variable se mide de forma repetida.

Evolución natural Cuando el curso natural de una enfermedad tiende a su

resolución, el efecto del tratamiento puede coincidir con la mejoría observada.

El diseño más habitual en este tipo de investigación es el estudio antes-des- pués (pre-post) de un solo grupo o con grupo de control no equivalente. Este tipo de diseño se basa en la medición y comparación de la variable respuesta antes y después en el sujeto sometido a la intervención experimental. Los di- seños antes-después con un solo grupo no incluyen un grupo de comparación y cada sujeto actúa como su propio control. Una mejora en este diseño es in- corporar un grupo control no equivalente (no obtenido por aleatorización). En este diseño, se dispone de dos medidas (pre-post) en dos muestras y una intervención.

Estudio antes-después

Ventajas y limitaciones de los estudios cuasiexperimentales

Ventajas Limitaciones

Alternativa cuando no es posible aleatorizar una intervención o cuando no es posible tener un grupo control.

No se puede asegurar que los cambios apare- cidos sean debidos a la propia intervención, o a otras intervenciones o factores no controla- dos.

Existe la posibilidad, sobre todo cunado no hay grupo control, de que se produzcan los efectos inespecíficos comentados