Actualmente, en los países en los que el precio de los medicamentos está intervenido, en aquéllos en que existe reembolso por parte de los sistemas de salud, sólo los medicamentos que aporten un beneficio significativo sobre los tratamientos preexistentes son primados con precios más altos. En esta situa- ción, el papel que juega la innovación para pacientes y para los sistemas de salud es un elemento clave para entender las políticas de precio. En muchos casos, por ejemplo, en oncología o en enfermedades raras, los medicamentos son autorizados antes de haberse obtenido una evidencia completa e indiscu- tible sobre su eficacia, por lo que establecer el precio puede ser más complejo que en situaciones ordinarias. En general, el tamaño limitado del mercado al que se dirigen es un parámetro determinante a la hora de establecer su precio, ya que son medicamentos que nunca se van a poder beneficiar de economías de escala. En un entorno generalizado de restricción del gasto en medicamen- tos, el grado de necesidad clínica de una nueva terapia va a ser sustancial en la decisión de primar o no su financiación100.
Los medicamentos huérfanos aportan un grado de innovación sin paran- gón ya que, por definición, son la primera terapia aplicable a una determinada enfermedad. En la mayoría de los casos dan lugar a tratamientos cuyo coste puede exceder los 100.000 $ (ca. 75.000 €) por paciente y año. Por un lado, sus promotores afrontan la inversión en su desarrollo sin tener garantías sobre el retorno de la misma. Por otro, las autoridades sanitarias, en general los pagadores, incluyendo las aseguradoras en el caso de EE.UU., se enfrentan a la necesidad de proponer precio para un tratamiento cuyo valor terapéutico no ha sido demostrado.
A diferencia de EE.UU., en Europa el pagador suele ser el Estado, a través de los sistemas públicos de salud. Sin embargo no hay un ámbito común en política de precios farmacéuticos y es cada Estado miembro quien dicta sus medidas; así ocurre en el caso de medicamentos huérfanos, a pesar de que la designación como tales sí es una competencia transferida al ámbito de deci- sión europeo.
El desarrollo de nuevos medicamentos huérfanos, favorecido por las po- líticas de incentivación, supone la llegada a la comercialización de tratamien- tos caros, a los que los Estados no pueden negarse por razones sociales; no obstante se establecen restricciones para evitar un gasto, porcentualmente
pequeño en la factura global del medicamento pero muy significativo en tér- minos de coste individual. Así, por ejemplo, se impone una prescripción muy dirigida, específicamente a sub-poblaciones bien delimitadas; en otros casos se requiere supervisión por especialistas, como en Francia o Italia, donde el tratamiento de enfermedades raras ha de hacerse a través de «centros de re- ferencia» en los que tratamiento e investigación coexisten. En general, se persigue evitar la prescripción fuera de la indicación para la que específica- mente han sido desarrollados estos medicamentos y se evidencia una tenden- cia hacia la exigencia de resultados fehacientes, desde el punto de vista clínico y fármaco-económico.
Recientemente se ha puesto en marcha, primero en EE.UU. y posteriormen- te en Gran Bretaña, una iniciativa de reparto de riesgos; el «pagador» acepta fijar un precio más alto para el medicamento sin disponer de evidencias completas de su eficacia, a cambio, el promotor acepta disminuir el precio si, finalmente, los estudios clínicos y fármaco-económicos no demuestran el valor terapéutico del tratamiento. En el caso americano, el riesgo lo comparte el paciente, sobre el que se hace recaer una mayor proporción de los costes. De igual modo, el organismo responsable de la valoración fármaco-económica en Reino Unido (NICE) ha emitido una opinión contraria a la utilización de Yondelis® en el
tratamiento de sarcoma de tejidos blandos, porque considera que hay un incre- mento en la relación coste-efectividad respecto al mejor tratamiento alternati- vo. Yondelis®, un producto desarrollado por la compañía española Pharmamar,
recibió la designación como huérfano, para la mencionada indicación, en 2001101 y obtuvo la opinión positiva de la EMEA para «comercialización en
circunstancias excepcionales», en 2007102.
El endurecimiento de los criterios de precio y las aproximaciones más restrictivas no hacen sino reflejar el éxito de las políticas de incentivación del desarrollo de medicamentos huérfanos, ya que su llegada al mercado está obligando a los pagadores a hacer frente a terapias de muy elevado coste, si bien la presión social y la sensibilidad política para atender necesidades clí- nicas muy severas hacen que no esté comprometida su financiación, en unas condiciones u otras.
En definitiva, los colectivos afectados por enfermedades raras serán bene- ficiarios de la continua mejora en la prestación y atención farmacéutica. Por otra parte, la investigación básica en el conocimiento de las enfermedades raras abrirá nuevas vías para la innovación farmacéutica que, como eje fun- damental del cuidado de la salud de los ciudadanos, ha de ser objeto de una
amplia colaboración público-privada. Por un lado, los Estados pondrán a dis- posición de sus ciudadanos mejores medios y darán así cumplimiento al mandato de proteger su salud; y a la industria farmacéutica europea le permi- tirá equipararse a la americana o a la japonesa.