guia8

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GUIA N

TERAPIA

T E M A S

• DEFINICION

• CLASIFICACION

• VECTORES

• APLICACIONES

GUIA N

GUIA N8

8

8 TERAPIA

TERAPIA

GENICA

I N T R O D U C C I Ó N

El desarrollo de la tecnología de la Ingeniería Genética, junto con los avances conceptuales realizados en Genética Molecular, Biología Celular y Genética Humana están revolucionando el campo de la terapéutica de las enfermedades hereditarias humanas. La causa común de todas ellas es una alteración en el material hereditario y, por tanto, la substitución del gen defectivo por su equivalente funcional se presenta como la via idonea para eliminar globalmente los efectos metabólicos y alteraciones

clinicas que acompañan a la mayor parte de dichas enfermedades.

El acceso directo al gen, la transferencia a un medio exógeno, la inserción en un genoma receptor y la regulación de su expresión constituyen sin duda, los requisitos previos de esta terapéutica "ideal". Es cierto que en los últimos años se ha avanzado mucho en genética humana. Continuamente se aislan y caracterizan nuevos genes, se identifican nuevos loci, se incrementa exponencialmente el numero de marcadores cromosómicos, puntos de referencia básicos para el cartografiado físico y genético del genoma humano. Sin embargo, aún queda mucho camino por recorrer.

Las bases bioquímicas de muchas enfermedades hereditarias son aun hoy poco claras, el control de la expresión de un gen fuera de su entorn

y tampoco disponemos de los conocimientos suficientes para garantizar la supervivencia y replicación de las células transfretadas transferidas al organismo huésped.

I N T R O D U C C I Ó N

El desarrollo de la tecnología de la Ingeniería Genética, junto con los avances conceptuales realizados en Genética Molecular, Biología Celular y Genética Humana están revolucionando el campo de la terapéutica de las enfermedades ausa común de todas ellas es una alteración en el material hereditario y, por tanto, la substitución del gen defectivo por su equivalente funcional se presenta como la via idonea para eliminar globalmente

an a la mayor parte de dichas enfermedades.

El acceso directo al gen, la transferencia a un medio exógeno, la inserción en un genoma receptor y la regulación de su expresión constituyen sin duda, los l". Es cierto que en los últimos diez os se ha avanzado mucho en genética humana. Continuamente se aislan y caracterizan nuevos genes, se identifican nuevos loci, se incrementa exponencialmente el numero de marcadores cromosómicos, puntos de básicos para el cartografiado físico y genético del genoma humano. Sin embargo, aún queda mucho camino por recorrer.

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C o n o c e r l a i m p o r t a n c i a d e l a

T e r a p i a g e n é t i c a

E n t e n d e r l o s d i f e r e n t e s t i p o s

d e c l a s i f i c a c i o n e s

t e r a p i a G é n i c a

E n t e n d e r q u e e s y p a r a q u é

s i r v e l a t e r a p i a g é n i c a

C o n o c e r l a i m p o r t a n c i a d e l a

E n t e n d e r l o s d i f e r e n t e s t i p o s

d e l a

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Conceptos

Basicos

A C T I V I D A D N * 1

Investiga que enfermedades se pueden tratar a través de la terapia Génica

Conceptos

Basicos

T E R A P I A G E N I C A

La terapia génica es una disciplina bastante reciente que todavía está en una fase altamente experimental como forma de tratamiento rutinaria de enfermedades humanas.

La terapia tradicional para curar enfermedades, basada

medicamentos, se fundamenta en la ingestión de un fármaco que actúa en una región concreta del organismo. La terapia génica consiste en dirigir las células del propio paciente para producir y enviar un agente terapéutico. Las instrucciones par

determinada enfermedad se introducen en un gen terapéutico o curativo llamado transgen.

La terapia génica usa la ingeniería genética para modificar o contrarrestar el funcionamiento anormal de un gen aportando una copia sana de ese gen. Así se consigue repararlo. También puede aportar un gen que añade nuevas funciones o regula el funcionamiento de otros genes.

G E N E R A L I D A D E S

• El concepto de terapia génica resulta de la observación de ciertas enfermedades

• Se define como la aplicación de principios tratamiento de enfermedades humanas

• La terapia génica es el proceso por el cual se inserta material genético en una célula, con el fin de hacer que esta produzca una proteína normal

La terapia génica es una disciplina bastante reciente que todavía está en una fase altamente experimental como forma de tratamiento

La terapia tradicional para curar enfermedades, basada en el uso de medicamentos, se fundamenta en la ingestión de un fármaco que actúa en una región concreta del organismo. La terapia génica consiste en dirigir las células del propio paciente para producir y enviar un agente terapéutico. Las instrucciones para curar una determinada enfermedad se introducen en un gen terapéutico o

La terapia génica usa la ingeniería genética para modificar o contrarrestar el funcionamiento anormal de un gen aportando una consigue repararlo. También puede aportar un gen que añade nuevas funciones o regula el

El concepto de terapia génica resulta de la observación de

Se define como la aplicación de principios genéticos para el tratamiento de enfermedades humanas

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• ¿Conoce usted gran variedad de especies que habitan en una ciudad

como Bogotá?

Conceptos

Basicos

Conceptos

Basicos

La terapia génica se erige en la actualidad médica como una de las formas más promisorias de terapéutica pero todavía hace falta encontrar la respuesta a muchos interrogantes conceptuales y técnicos para que esta sea un arma útil contra la amplia gama de patologías que enfrentamos los seres humanos

En esencia cambia la secuencia del genotipo de un organismo para que tenga implicaciones fenotípicas

Las utilidades van desde curar enfermedades unigénicas hasta modificar el equilibrio del sistema inmune, permitiendo la modulación de la respuesta contra cualquier

antígeno

La terapia génica se erige en la actualidad médica como una de las formas más promisorias de terapéutica pero todavía hace falta encontrar la respuesta a muchos interrogantes conceptuales y técnicos para que esta sea un arma útil contra atologías que enfrentamos los seres

En esencia cambia la secuencia del genotipo de un organismo para que tenga implicaciones fenotípicas

Las utilidades van desde curar enfermedades unigénicas hasta modificar el equilibrio del sistema inmune,

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CLASIFICACION

(

(IN VIVO

IN VIVO

Encuentra las diferencia que existen entre las clasificaciones Génicas e ilustra ejemplos

CLASIFICACION

IN VIVO

IN VIVO)

)

C L A S I F I C A C I O N

C L A S I F I C A C I O N ( I N V I V O )

• Agrupa las técnicas en las que el material genético se introduce directamente en las células del organismo, sin que se produzca su extracción ni manipulación in vitro

•

CLASIFICACION

C L A S I F I C A C I O N

( I N V I V O )

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CLASIFICACION

(

(EX VIVO

EX VIVO

Comprende todos aquellos protocolos en los que las células a tratar son extraídas del paciente, aisladas, crecidas en cultivo y sometidas al proceso de transferencia in vitro

CLASIFICACION

EX VIVO

EX VIVO)

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C L A S I F I C A C I O N ( E X

Comprende todos aquellos protocolos en los que las células a tratar son extraídas del paciente, aisladas, crecidas en cultivo y sometidas al proceso de transferencia in vitro

CLASIFICACION

V I V O )

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CLASIFICACION

(

(SOMATICA

SOMATICA

Dirigida a modificar la dotación genética de células no germinales, es decir,

CLASIFICACION

SOMATICA

C L A S I F I C A C I O N ( S O M A T I C A

Dirigida a modificar la dotación genética de células no germinales, es decir, de las células somáticas o constituyentes del organismo